Arzneimittelforschung dilatativer Kardiomyopathie

Im Rah­men ein­er langfristi­gen Zusam­me­nar­beit haben Ksilink und myr­i­amed gemein­sam ein aus induzierten pluripo­ten­ten Stam­mzellen abgeleit­etes Mod­ell der dilata­tiv­en Kar­diomy­opathie entwick­elt und vali­diert, das nun von dem neu gegrün­de­ten Gemein­schaft­sun­ternehmen “Myr­til Biotech­nolo­gies” ver­w­ertet wer­den soll. 

DCM ist eine lebens­bedrohliche Krankheit, bei der sich das Herz ver­größert und das Blut nicht mehr effek­tiv pumpen kann. Etwa ein­er von 2 500 Men­schen ist davon betrof­fen, wobei die Krankheit meist im mit­tleren Leben­salter begin­nt, und die Fünf-Jahres-Über­leben­srate bei ger­ade ein­mal 50 Prozent liegt. Die vererb­baren For­men der DCM wer­den durch eine Rei­he von krankheitsverur­sachen­den Muta­tio­nen verur­sacht, wobei die häu­fig­ste eine C‑terminale Verkürzung des TTN-Gens ist, die so genan­nten Titin-trun­cat­ing vari­ants. Trotz enormer Forschungs- und Entwick­lungsanstren­gun­gen gibt es derzeit keine krankheitsmod­i­fizierende Behand­lungsmöglichkeit in der Klinik. Die herkömm­liche Forschung zur Auffind­ung neuar­tiger Arzneimit­tel, beruht im Wesentlichen auf bio­chemis­chen Tests und Tier­mod­ellen, die die men­schliche Phys­i­olo­gie nicht kor­rekt widerspiegeln. 

Ksilink und myr­i­amed haben die Chance ergrif­f­en mit neuar­ti­gen Tech­nolo­gien rund um men­schliche Stam­mzellen, Zelld­if­feren­zierung­stech­niken, Gewe­bezüch­tung und High-Con­tent-Imag­ing in Verbindung mit Bild- und Date­n­analy­sen, basierend auf kün­stlich­er Intel­li­genz die Arzneimit­telforschung neu zu erfinden. 

Mit diesem Ziel, näm­lich die ther­a­peutis­chen Möglichkeit­en für DCM-Patien­ten zu rev­o­lu­tion­ieren, haben myr­i­amed und Ksilink einen präzi­sion­s­medi­zinis­chen Ansatz ver­fol­gt, bei dem men­schliche iPSC-abgeleit­ete Kar­diomy­ozyten, die eine TTNtv-Muta­tion exprim­ieren, in 2D- und 3D-Herz­mod­ellen einge­set­zt wer­den. Titin ist das größte men­schliche Pro­tein, das eine zen­trale Rolle bei der Funk­tion des Herz­muskels spielt. Het­erozy­gote TTNtv-Muta­tio­nen find­en sich häu­fig bei DCM-Patien­ten. Myr­til Biotech­nolo­gies kom­biniert myr­i­ameds Exper­tise in der Mod­el­lierung von Herzkrankheit­en mit Ksilinks Fähigkeit, kom­plexe zel­luläre Mod­elle für die Ent­deck­ung von Medika­menten zu funk­tion­al­isieren. Dabei wer­den mod­ern­ste High-Con­tent-Imag­ing-Meth­o­d­en in Verbindung mit KI-gestützten Bild- und Date­n­analy­se­tools einge­set­zt, um inno­v­a­tive Wirk­stof­fkan­di­dat­en zu iden­ti­fizieren, und diese zu krankheitsmod­i­fizieren­den Ther­a­pi­en zu entwickeln. 

“Wir sind sehr stolz auf diese pro­duk­tive Part­ner­schaft”, sagt Alain Beretz, Präsi­dent des Vere­ins Ksilink. “Die patien­ten­basierte Krankheitsmod­el­lierung für die Wirk­stof­fent­deck­ung, die durch KI-gestützte Bil­d­analyse unter­stützt wird, ist seit der Grün­dung von Ksilink im Jahr 2014 ein strate­gis­ch­er Schw­er­punkt des Vere­ins. Myr­til Biotech­nolo­gies wird von dem starken Exzel­len­znet­zw­erk unseres deutsch-franzö­sis­chen Vere­ins prof­i­tieren, der über her­aus­ra­gende Kapaz­itäten ver­fügt, um wertvoll­ste Wirk­stoffe für die Medi­zin der näch­sten Gen­er­a­tion zu entwickeln.” 

“Wir freuen uns, dass unsere Kom­pe­ten­zen und Kapaz­itäten zur Nach­bil­dung der dilata­tiv­en Kar­diomy­opathie in unseren inno­v­a­tiv­en Kar­diomy­ozyten- und Herz­muskelmod­ellen nun ver­w­ertet wer­den, um Präzi­sion­s­medika­mente zur Bekämp­fung der Herzin­suf­fizienz zu iden­ti­fizieren”, sagt Gun­ther Zim­mer­mann, Geschäfts­führer der myriamed. 

“Mit Myr­til Biotech­nolo­gies wollen die bei­den Part­ner Ksilink und myr­i­amed das Pro­jekt ankurbeln und eine Basis für den Ein­stieg von Inve­storen bere­it­en”, sagt Antoine de Lacombe, Geschäfts­führer von Ksilink. “Inve­storen und die Phar­main­dus­trie warten auf neue Ansätze, um die Entwick­lung von Medika­menten zu ermöglichen, die let­z­tendlich das Leben der Patien­ten deut­lich verbessern. Myr­til Biotech­nolo­gies betritt die Bühne mit einem her­vor­ra­gen­den wis­senschaftlichen und strate­gis­chen Hintergrund.”