Patent für CRISPR-Nickasen

Mer­ck, ein Wis­senschafts- und Tech­nolo­gie­un­ternehmen, hat bekan­nt gegeben, dass das aus­tralis­che Paten­tamt den von Mer­ck zum Patent angemelde­ten Ein­satz von gepaarten CRISPR-Nick­asen genehmigt hat. Gepaarte Nick­asen haben einen maßge­blichen Ein­fluss auf die Steigerung der Sicher­heit, da durch einen hochflex­i­blen und effizien­ten Ansatz zur Reduzierung von Off-tar­get-Effek­ten die Spez­i­fiz­ität erhöht wird. Dadurch verbessert sich die Leis­tungs­fähigkeit von CRISPR, kranke Gene zu repari­eren, ohne auf gesunde Gene Ein­fluss zu nehmen.

Der genehmigte Paten­tantrag bezieht sich auf eine grundle­gende CRISPR-Strate­gie, bei der zwei CRISPR-Nick­asen auf ein gemein­sames Gen­ziel gelenkt wer­den und zusam­me­nar­beit­en, um durch Ein­schnei­den oder Spal­ten von gegenüber­liegen­den Strän­gen ein­er Chro­mo­somense­quenz einen Dop­pel­strang­bruch zu erzeu­gen. Dieser Vor­gang kann mit ein­er exter­nen oder Spender­se­quenz gekop­pelt wer­den, die wie bei der paten­tierten CRISPR-Inte­gra­tionstech­nolo­gie einge­fügt wird. Durch die erforder­lichen zwei CRISPR-Verknüp­fun­gen bei diesem paar­weisen Bruchver­fahren reduziert sich das Risiko von uner­wün­scht­en Schnei­de­ef­fek­ten an anderen Stellen im Genom um ein Vielfaches.

Neben der Genehmi­gung eines Paten­tantrags für gepaarte Nick­asen hat das aus­tralis­che Paten­tamt jüngst die for­male Erteilung des CRISPR-Inte­gra­tionspatents aus dem Jahr 2017 bekan­nt gegeben, nach­dem vier unab­hängig ein­gere­ichte Wider­sprüche zurückgenom­men wurden.

Das CRISPR-Inte­gra­tionsport­fo­lio umfasst erteilte Patente in Aus­tralien, Kana­da, Chi­na, Europa, Israel, Sin­ga­pur und Süd­ko­rea. Diese CRISPR-Patente betr­e­f­fen die chro­mo­so­ma­le Inte­gra­tion oder das Schnei­den der Sequenz von eukary­otis­chen Zellen und die Inser­tion ein­er syn­thetis­chen exo­ge­nen DNA-Sequenz, um eine gewün­schte genomis­che Verän­derung zu bewirken.

Die Ver­fahren mit gepaarten CRISPR-Nick­asen bauen auf anderen Tech­nolo­gien im CRISPR-Patent­port­fo­lio von Mer­ck auf wie z. B. der CRISPR-Inte­gra­tion. Unternehmen, die Gen­de­fek­te in Kör­perzellen von Patien­ten im Rah­men ein­er Gen­ther­a­pie kor­rigieren wollen, benöti­gen die patent­geschützte Tech­nolo­gie für die CRISPR-basierte DNA-Inser­tion. Das Unternehmen lizen­ziert dieses Paten­port­fo­lio für alle Einsatzbereiche.