US-Patent für optimiertes CRISPR-Genomeditierungsverfahren

Mer­ck, ein Wis­senschafts- und Tech­nolo­gie­un­ternehmen und Weg­bere­it­er auf dem Gebi­et der Genomedi­tierung, hat einen for­malen Erteilungs­beschluss des US-amerikanis­chen Paten­tamts (Unit­ed States Patent and Trade­mark Office) bekan­nt gegeben, der die Bewil­li­gung der Paten­tan­mel­dung von Mer­ck bezüglich sein­er proxy-CRISPR-Tech­nolo­gie zum Inhalt hat.

„Dies ist unser erstes US-Patent für CRISPR und als ein Inno­va­tions­führer bei der CRISPR-Tech­nolo­gie wer­den wir weit­er­hin mit Wis­senschaftlern weltweit zusam­me­nar­beit­en, um sicherzustellen, dass das volle Poten­zial dieser leis­tungsstarken Meth­ode aus­geschöpft wer­den kann, und zwar auf ver­ant­wor­tungsvolle und ethis­che Weise. Für Forsch­er in den USA ist das eine erfreuliche Nachricht, da sie nun über mehr Möglichkeit­en zur Genomedi­tierung ver­fü­gen, die die Arzneimit­te­len­twick­lung beschleunigen.“

Udit Batra, Mit­glied der Geschäft­sleitung von Mer­ck und CEO Life Science

Die proxy-CRISPR-Tech­nolo­gie ist ein neues Ver­fahren zur Genomedi­tierung, das die Effizienz, Flex­i­bil­ität und Spez­i­fität von CRISPR erhöht, indem es das Genom für die Mod­i­fika­tion der DNA zugänglich macht. Mith­il­fe der Tech­nolo­gie kön­nen Wis­senschaftler schw­er zugängliche Regio­nen des Genoms modifizieren.

Mit der Paten­terteilung in den USA hat das Unternehmen weltweit bish­er 13 CRISPR-Patente erhal­ten. Das CRISPR-Patent­port­fo­lio des Unternehmens umfasst erteilte Patente in Aus­tralien, Chi­na, Europa, Israel, Kana­da, Sin­ga­pur und Süd­ko­rea. Diese Patente betr­e­f­fen CRISPR-assozi­ierte Tech­nolo­gien, die grundle­gende und alter­na­tive Meth­o­d­en zur Genomedi­tierung umfassen.

Das proxy-CRISPR-Ver­fahren basiert auf zwei CRISPR-Sys­te­men, die so konzip­iert sind, dass sie in der Zielse­quenz des Genoms in unmit­tel­bar­er Nähe zueinan­der anset­zen und dabei zusam­me­nar­beit­en. Indem es block­ierende Chro­mat­in­pro­teine ver­drängt, öffnet eines der bei­den CRISPR-Sys­teme in der Ziel­re­gion sozusagen eine „Tür“, durch die dann das andere Sys­tem hin­durchge­langt, um die exak­te Stelle für die Mod­i­fika­tion zu find­en. Da die resul­tierende Mod­i­fika­tion zwei CRISPR-Bindungsereignisse erfordert, kann das proxy-CRISPR-Ver­fahren im Ver­gle­ich zu indi­vidu­ellen CRISPR-Sys­te­men eine dop­pelt so hohe Spez­i­fität ermöglichen.

Auf die Tech­nolo­gie mit gepaarten CRISPR-Nick­asen (Spal­tung gegenüber­liegen­der Stränge ein­er chro­mo­so­ma­len Sequenz zur Erzeu­gung eines Dop­pel­strang­bruchs) hat Mer­ck Patente in Aus­tralien, Europa und Kana­da erhal­ten. Patente für die CRISPR-Inte­gra­tionstech­nolo­gie von Mer­ck (Durchtren­nen der Sequenz von Chro­mo­somen eukary­otis­ch­er Zellen und Ein­fü­gen ein­er DNA-Sequenz) wur­den dem Unternehmen in Aus­tralien, Chi­na, Europa, Israel, Kana­da, Sin­ga­pur und Süd­ko­rea erteilt. Mer­ck lizen­ziert das gesamte Patent­port­fo­lio für alle Einsatzbereiche.

Die CRISPR-Tech­nolo­gie ist eine Kernkom­pe­tenz von Mer­ck. Das Unternehmen hat bere­its 15 Jahre Erfahrung im Bere­ich Genomedi­tierung – von der frühen Entwick­lung bis zur Her­stel­lung. Mer­ck ist sich bewusst, dass die Genomedi­tierung zu wichti­gen Fortschrit­ten in der biol­o­gis­chen Forschung und Medi­zin geführt hat.  Das wach­sende Poten­zial von Tech­nolo­gien für die Genomedi­tierung wirft gle­ichzeit­ig aber auch wis­senschaftliche, rechtliche und gesellschaftliche Bedenken auf. Das Unternehmen unter­stützt Forschung zur Genomedi­tierung unter sorgsamer Berück­sich­ti­gung ethis­ch­er und geset­zlich­er Stan­dards. Das Unternehmen hat mit dem Mer­ck Bioethics Advi­so­ry Pan­el (MBAP) ein unab­hängiges, externes bioethis­ches Beratungs­gremi­um ein­gerichtet, um für Forschung, mit Beteili­gung von Mer­ck, Ori­en­tierung­shil­fe zu geben. Dazu gehört auch die Forschung zu oder mit­tels Genomedi­tierung. Mer­ck hat zudem unter Berück­sich­ti­gung wis­senschaftlich­er und gesellschaftlich­er Fragestel­lun­gen eine klare oper­a­tive Posi­tion erar­beit­et, definiert, und trans­par­ent veröf­fentlicht, um vielver­sprechen­den Ther­a­piean­sätzen für den Ein­satz in Forschung und Anwen­dun­gen den Weg zu bereiten.